CÓ THỂ BẠN QUAN TÂM X

Gain Therapeutics phát triển các phương pháp điều trị rối loạn chuyển hóa hiếm gặp

Cần biết - 13/06

Minoryx Therapeutics - Công ty Công nghệ sinh học tại Barcelona đã thảo luận với Gain Therapeutics để phát triển thế hệ mới thuốc điều trị các bệnh rối loạn chuyển hóa hiếm gặp.

Gain Therapeutics sẽ sử dụng Liệu pháp tăng cường men trực tiếp tại vị trí Minoryx (SEE-Tx) để xác định thế hệ mới các dược chất đi kèm không cạnh tranh.

Gain Therapeutics phát triển các phương pháp điều trị rối loạn chuyển hóa hiếm gặp - ảnh 1

Gain Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn tiền lâm sàng phát triển các thế hệ mới dược chất đi kèm để điều trị các bệnh hiếm gặp. Áp dụng công nghệ SEE-Tx, công ty sẽ tập trung vào nhóm rối loạn chuyển hóa đặc biệt được gọi là rối loạn tích tụ lysosome, gây thoái hóa hệ thần kinh nghiêm trọng và tiến triển. Gain Therapeutics có 5 chương trình giúp phát hiện các giai đoạn phát triển bệnh khác nhau.

Gain Therapeutics được tài trợ bởi các nhà đầu tư tư nhân từ Thụy Sĩ và quỹ TiVenture - một quỹ khởi nghiệp đầu tư mạo hiểm vào các công ty công nghệ ở miền nam Thụy Sĩ.

Tiến sĩ Marc Martinell, đồng sáng lập và là CEO của Minoryx Therapeutics cho biết: “Ý tưởng này công nhận nền tảng SEE-Tx và tiềm năng to lớn của nó trong việc xác định thế hệ dược chất đi kèm mới với các đặc tính được cải thiện. Nó cũng sẽ cho phép Minoryx tập trung vào nghiên cứu lâm sàng MIN-102 - hiện đang là các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II/III để điều trị loạn dưỡng não chất trắng thượng thận liên quan đến nhiễm sắc thể X và phát triển tiền lâm sàng đối với các bệnh hệ thần kinh trung ương khác”.

Lorenzo Leoni, quản lý TiVenture và là CEO lâm thời của Gain Therapeutics chia sẻ: “Chúng tôi rất hài lòng với những thành công mà nhóm Minoryx đạt được. Áp dụng nền tảng SEE-Tx giúp phát hiện các phân tử có tiềm năng trở thành những liệu pháp mới để điều trị một số bệnh hiếm gặp phá hủy nghiêm trọng. Chúng tôi sẽ đầu tư vào việc phát triển thêm các phân tử này để phát hiện các ứng cử viên lâm sàng trong ít nhất 2 chương trình độc lập. Chúng tôi rất hài lòng về việc tăng cường sự hợp tác giữa Barcelona và miền nam Thụy Sĩ, hai khu vực rất có tiềm năng phát triển trong lĩnh vực y sinh học. ”

Theo SUT

(Thông tin được kiểm duyệt bởi Vụ Sức khỏe Bà mẹ - Trẻ em, Bộ Y tế)

Theo Hương Giang/Suckhoedoisong.vn

Miễn cước lưu lượng 3G/4G khi đọc, tra cứu 700 bệnh và xem hàng nghìn video về sức khỏe. Soạn tin SK7 gửi 5005 (5.000đ/tuần) hoặc Bấm Tại đây!

Tin liên quan

Tiến bộ trong điều trị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Sống khỏe - 19/10

Tiến bộ trong điều trị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Trẻ bị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh nếu không được chẩn đoán và điều trị kịp thời sẽ tử vong hoặc di chứng tinh thần kinh vĩnh viễn, tàn tật và là gánh nặng cho gia đình và toàn xã hội.

Cơ chế mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Sống khỏe - 04/06

Cơ chế mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Một số trẻ sinh ra trong tình trạng khỏe mạnh hoàn toàn nhưng sau vài ngày, hoặc vài cữ bú sữa mẹ, trẻ bỗng nhiên bỏ bú, hôn mê và đột ngột tử vong ngay sau đó.

Video có thể bạn quan tâm

  

Vai trò của sàng lọc sơ sinh với trẻ nghi rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Rất nhiều cha mẹ bác sĩ chưa thể chẩn đoán sớm bệnh tình, dẫn đến việc điều trị cho trẻ gặp nhiều khó khăn

Tin cùng chuyên mục

Những dấu hiệu 'tố' công việc khiến bạn phát ốm

Sống khỏe - 04/06

Những dấu hiệu 'tố' công việc khiến bạn phát ốm

Bạn mất quá nhiều thời gian cho căng thẳng, mệt mỏi… đó là thời điểm bạn cần nhìn lại nơi bạn làm việc.

Nhận biết bệnh tay-chân-miệng thế nào?

Sống khỏe - 04/06

Nhận biết bệnh tay-chân-miệng thế nào?

Bệnh tay-chân-miệng là bệnh do virut gây ra, hay gặp vào mùa hè.

Những triệu chứng cúm A/H1N1

Sống khỏe - 04/06

Những triệu chứng cúm A/H1N1

Các triệu chứng của cúm A/H1N1 cũng tương tự như các triệu chứng của cúm thông thường theo mùa, gồm: đột nhiên sốt cao, đau khắp người, nhức đầu, mệt mỏi, ho khan, chảy nước mũi, đau họng.

Bị đau đầu, có nên tiêm thuốc bổ não?

Sống khỏe - 04/06

Bị đau đầu, có nên tiêm thuốc bổ não?

Mỗi loại thuốc có một số ưu và nhược điểm, chúng có các chỉ định chặt chẽ cho một số bệnh nhất định, nếu dùng sai có thể gây tác hại cho bệnh nhân.

Mùa thi – Chớ lạm dụng thuốc bổ não

Sống khỏe - 04/06

Mùa thi – Chớ lạm dụng thuốc bổ não

Những loại thuốc được cho là có tác dụng 'bổ não, tăng cường trí nhớ', thực chất đã tỏ rõ hiệu lực trong điều trị bệnh.

Tin mới

Lão nông sống thọ 117 tuổi tiết lộ: Tiền bạc chưa chắc đổi được sức khỏe, mà là 7 điều này

Sống khỏe - 2h2 phút trước

Lão nông sống thọ 117 tuổi tiết lộ: Tiền bạc chưa chắc đổi được sức khỏe, mà là 7 điều này

Cụ ông Trang Học Lễ được xem là người đàn ông cao tuổi nhất ở Trung Quốc (117 tuổi) khỏe mạnh, minh mẫn. Hãy tham khảo 7 bí quyết sống khỏe mạnh trường thọ tuyệt vời của ông.

4 lợi ích tuyệt vời của trái bơ

Sống khỏe - 2h33 phút trước

4 lợi ích tuyệt vời của trái bơ

Trái bơ có rất nhiều lợi ích về sức khỏe. Quả bơ giàu kali và chất xơ giúp giảm mỡ bụng, hạ cholesterol.

Làm việc này 5 lần/tuần để giảm nguy cơ mắc 13 loại ung thư, đặc biệt là ung thư gan

Sống khỏe - 3h12 phút trước

Làm việc này 5 lần/tuần để giảm nguy cơ mắc 13 loại ung thư, đặc biệt là ung thư gan

Hiện nay, các nhà nghiên cứu đã tìm ra nhiều phương pháp đơn giản để ngăn ngừa bệnh ung thư. Vậy tại sao bạn không làm việc này 5 lần/tuần để ung thư không còn là nỗi 'ám ảnh'.

Nhận diện thủ phạm gây tràn dịch khớp gối

Sống khỏe - 3h32 phút trước

Nhận diện thủ phạm gây tràn dịch khớp gối

Bình thường, khớp gối là nơi chịu lực lớn của toàn bộ trọng lượng cơ thể. Do vậy nhiều người thường nghĩ chỉ có những người có nguy cơ cao như: vận động viên, người lớn tuổi, bệnh nhân béo phì mới có nguy cơ cao bị tràn dịch khớp gối.

Cục Quản lý Dược: Không để thiếu vắc xin phòng bệnh ho gà- bạch hầu-uốn ván

Sống khỏe - 3h33 phút trước

Cục Quản lý Dược: Không để thiếu vắc xin phòng bệnh ho gà- bạch hầu-uốn ván

Các cơ sở tiêm chủng cần có cả biện pháp chủ động thay thế nguồn vắc xin trong trường hợp có nguy cơ nguồn cung hiện tái thiếu hụt đột ngột, nhằm đảm bảo kịp thời có đủ vắc xin phối hợp bạch hầu – ho gà – uốn ván

Xem thêm

Video nổi bật