CÓ THỂ BẠN QUAN TÂM X

Gain Therapeutics phát triển các phương pháp điều trị rối loạn chuyển hóa hiếm gặp

Cần biết - 13/06

Minoryx Therapeutics - Công ty Công nghệ sinh học tại Barcelona đã thảo luận với Gain Therapeutics để phát triển thế hệ mới thuốc điều trị các bệnh rối loạn chuyển hóa hiếm gặp.

Gain Therapeutics sẽ sử dụng Liệu pháp tăng cường men trực tiếp tại vị trí Minoryx (SEE-Tx) để xác định thế hệ mới các dược chất đi kèm không cạnh tranh.

Gain Therapeutics phát triển các phương pháp điều trị rối loạn chuyển hóa hiếm gặp - ảnh 1

Gain Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn tiền lâm sàng phát triển các thế hệ mới dược chất đi kèm để điều trị các bệnh hiếm gặp. Áp dụng công nghệ SEE-Tx, công ty sẽ tập trung vào nhóm rối loạn chuyển hóa đặc biệt được gọi là rối loạn tích tụ lysosome, gây thoái hóa hệ thần kinh nghiêm trọng và tiến triển. Gain Therapeutics có 5 chương trình giúp phát hiện các giai đoạn phát triển bệnh khác nhau.

Gain Therapeutics được tài trợ bởi các nhà đầu tư tư nhân từ Thụy Sĩ và quỹ TiVenture - một quỹ khởi nghiệp đầu tư mạo hiểm vào các công ty công nghệ ở miền nam Thụy Sĩ.

Tiến sĩ Marc Martinell, đồng sáng lập và là CEO của Minoryx Therapeutics cho biết: “Ý tưởng này công nhận nền tảng SEE-Tx và tiềm năng to lớn của nó trong việc xác định thế hệ dược chất đi kèm mới với các đặc tính được cải thiện. Nó cũng sẽ cho phép Minoryx tập trung vào nghiên cứu lâm sàng MIN-102 - hiện đang là các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II/III để điều trị loạn dưỡng não chất trắng thượng thận liên quan đến nhiễm sắc thể X và phát triển tiền lâm sàng đối với các bệnh hệ thần kinh trung ương khác”.

Lorenzo Leoni, quản lý TiVenture và là CEO lâm thời của Gain Therapeutics chia sẻ: “Chúng tôi rất hài lòng với những thành công mà nhóm Minoryx đạt được. Áp dụng nền tảng SEE-Tx giúp phát hiện các phân tử có tiềm năng trở thành những liệu pháp mới để điều trị một số bệnh hiếm gặp phá hủy nghiêm trọng. Chúng tôi sẽ đầu tư vào việc phát triển thêm các phân tử này để phát hiện các ứng cử viên lâm sàng trong ít nhất 2 chương trình độc lập. Chúng tôi rất hài lòng về việc tăng cường sự hợp tác giữa Barcelona và miền nam Thụy Sĩ, hai khu vực rất có tiềm năng phát triển trong lĩnh vực y sinh học. ”

Theo SUT

(Thông tin được kiểm duyệt bởi Vụ Sức khỏe Bà mẹ - Trẻ em, Bộ Y tế)

Theo Hương Giang/Suckhoedoisong.vn

Miễn cước lưu lượng 3G/4G khi đọc, tra cứu 700 bệnh và xem hàng nghìn video về sức khỏe. Soạn tin SK7 gửi 5005 (5.000đ/tuần) hoặc Bấm Tại đây!

Tin liên quan

Tiến bộ trong điều trị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Sống Khỏe - 19/10

Tiến bộ trong điều trị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Trẻ bị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh nếu không được chẩn đoán và điều trị kịp thời sẽ tử vong hoặc di chứng tinh thần kinh vĩnh viễn, tàn tật và là gánh nặng cho gia đình và toàn xã hội.

Cơ chế mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

0988***585 - 04/06

Cơ chế mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Một số trẻ sinh ra trong tình trạng khỏe mạnh hoàn toàn nhưng sau vài ngày, hoặc vài cữ bú sữa mẹ, trẻ bỗng nhiên bỏ bú, hôn mê và đột ngột tử vong ngay sau đó.

Sàng lọc, chẩn đoán và điều trị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

0988***585 - 13/06

Sàng lọc, chẩn đoán và điều trị rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Bệnh rối loạn chuyển hóa bẩm sinh nếu không phát hiện sớm, trẻ có thể tử vong.

Video có thể bạn quan tâm

  

Vai trò của sàng lọc sơ sinh với trẻ nghi rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Rất nhiều cha mẹ bác sĩ chưa thể chẩn đoán sớm bệnh tình, dẫn đến việc điều trị cho trẻ gặp nhiều khó khăn (Thực hiện bởi Songkhoe.vn)

Tin cùng chuyên mục

Tại sao ăn thịt cóc dễ chết người?

0982***815 - 04/06

Tại sao ăn thịt cóc dễ chết người?

Thịt cóc có lượng đạm và kẽm cao, rất tốt trẻ em suy dinh dưỡng, nhưng một số bộ phận của chúng lại chứa bufotoxine - chất độc gây chết người chỉ trong thời gian ngắn.

Nguyên PGĐ Bệnh viện K vạch mặt 'sát thủ' gây ung thư dạ dày: Ai cũng nên biết để tránh

0982***815 - 04/06

Nguyên PGĐ Bệnh viện K vạch mặt 'sát thủ' gây ung thư dạ dày: Ai cũng nên biết để tránh

PGS Phạm Duy Hiển – Nguyên Phó Giám đốc Bệnh viện K Trung ương khuyến cáo ăn mặn, ăn thức ăn lên men, dưa muối khú… là yếu tố nguy cơ dẫn đến ung thư dạ dày.

Những dấu hiệu 'tố' công việc khiến bạn phát ốm

0982***815 - 04/06

Những dấu hiệu 'tố' công việc khiến bạn phát ốm

Bạn mất quá nhiều thời gian cho căng thẳng, mệt mỏi… đó là thời điểm bạn cần nhìn lại nơi bạn làm việc.

Nhận biết bệnh tay-chân-miệng thế nào?

0982***815 - 04/06

Nhận biết bệnh tay-chân-miệng thế nào?

Bệnh tay-chân-miệng là bệnh do virut gây ra, hay gặp vào mùa hè.

Những triệu chứng cúm A/H1N1

0982***815 - 04/06

Những triệu chứng cúm A/H1N1

Các triệu chứng của cúm A/H1N1 cũng tương tự như các triệu chứng của cúm thông thường theo mùa, gồm: đột nhiên sốt cao, đau khắp người, nhức đầu, mệt mỏi, ho khan, chảy nước mũi, đau họng.

Tin mới

Hà Nội: Hơn 240 trẻ mắc sởi, lo ngại bùng phát dịch

Sống khỏe - 15 phút trước

Hà Nội: Hơn 240 trẻ mắc sởi, lo ngại bùng phát dịch

Theo Trung tâm y tế Dự phòng Hà Nội, từ đầu năm đến nay, Hà Nội đã ghi nhận hơn 240 ca mắc sởi, trong khi cả năm 2017 mới có 60 trường hợp. Đây là điều đáng báo động, lo ngại nguy cơ bùng phát dịch vì bệnh sởi rất dễ lây lan.

Mẹ sinh mổ phải lưu ý 4 điều này để cơ thể nhanh chóng phục hồi sau sinh

Sống khỏe - 31 phút trước

Mẹ sinh mổ phải lưu ý 4 điều này để cơ thể nhanh chóng phục hồi sau sinh

So với sinh thường, sản phụ sinh mổ sẽ mất nhiều thời gian hơn để phục hồi sau sinh. Tuy nhiên, mọi thứ sẽ trở nên dễ dàng hơn nhiều nếu các mẹ nắm được 4 điểm mấu chốt này.

Spa tiêm filler khiến bệnh nhân mù mắt hoạt động không phép

Sống khỏe - 1h5 phút trước

Spa tiêm filler khiến bệnh nhân mù mắt hoạt động không phép

Thanh tra Sở Y tế TP.HCM vừa phối hợp Phòng Y tế quận 4 và UBND phường 6, quận 4, TP.HCM kiểm tra đột xuất cơ sở thẩm mỹ đã làm mù mắt một cô gái.

Bé trai ở Sơn La bất ngờ tử vong sau khi nhập viện

Sống khỏe - 2h6 phút trước

Bé trai ở Sơn La bất ngờ tử vong sau khi nhập viện

Thấy con trai 4 tháng sốt nhẹ và bú ít, gia đình đã đưa tới Bệnh viện Mường La (Sơn La). Không ngờ, bé tử vong sau một ngày trong đau đớn và không có bác sĩ hỗ trợ.

10 lời khuyên dinh dưỡng hữu ích không thể bỏ qua

Sống khỏe - 2h6 phút trước

10 lời khuyên dinh dưỡng hữu ích không thể bỏ qua

Để có một cơ thể khỏe mạnh, cần bổ sung dinh dưỡng hợp lý. Dưới đây là 10 lời khuyên về chế độ dinh dưỡng do Viện dinh dưỡng Quốc gia khuyến cáo.

Xem thêm

Video nổi bật